# 尿素サイクル障害  

希少疾患の患者にまたひとつ希望が生まれた。米国フィラデルフィア小児病院とペンシルベニア大学は今年（2025年）初め、「CPS1欠乏症」という希少疾患を患う乳児K.J.（英語名のイニシャル）に対し、正しい遺伝子断片を「オーダーメイド」で作り、ナノ粒子を運搬体にしK.J.の遺伝子に異常がある肝細胞へ届けた。1か月に1回、計3回の注射の後、これまでほんの風邪でも脳......