iPS細胞研究20年、再生医療は実用化段階へ　山中伸弥教授「ここからが本当の勝負」

2026年5月27日、日本記者クラブの総会記念講演会が10階ホールで開催され、京都大学iPS細胞研究所名誉所長で京都大学iPS細胞研究財団理事長を務める山中伸弥教授が「iPS細胞論文発表から20年～実用化への歩み～」をテーマに登壇した。2006年の人工多能性幹細胞の論文発表からの20年間を振り返り、薬の開発や再生医療への応用におけるこれまでの成果と今後の展望を語った。司会は同クラブ理事長の老川祥一氏が務めた。

山中教授はiPS細胞の医療応用として、薬の開発と再生医療の二つを挙げた。薬の開発分野では、難病である筋萎縮性側索硬化症の患者の細胞から運動神経を作り出し、既存薬のボスチニブが細胞死を抑制することを発見した事例を紹介した。臨床試験を通じて一部の患者で進行を抑える効果が確認されつつあり、アルツハイマー型認知症などの疾患でも同様のアプローチで治験が進められているという。

再生医療分野については、2014年に高橋政代氏のチームが世界で初めて加齢黄斑変性の患者に対し、本人のiPS細胞から作製した網膜細胞を移植した事例を画期的な成果として紹介した。

一方で、自家移植には1億円以上の費用と長い時間がかかる課題が浮き彫りになったため、健康なドナーの血液から作製する再生医療用iPS細胞ストック事業を2015年から開始したと説明した。これにより、現在ではパーキンソン病や重症心不全、角膜疾患、がん免疫療法、1型糖尿病など15を超えるプロジェクトが進行している。

特に注目される動向として、パーキンソン病と重症心不全に対する再生医療製品が今年3月に厚生労働省から条件及び期限付き承認を受け、パーキンソン病治療については世界で初めて保険適用されたことが報告された。

山中教授は、対象疾患の多様さにおいて日本が世界をリードしている背景には、京都大学iPS細胞研究所を中核拠点としたオールジャパン体制による情報と資源の共有があるとその強みを強調した。

また、基礎研究から臨床応用へ移行する過程における組織運営の苦労にも言及した。臨床用細胞製造に関わる研究員の多くが有期雇用であったため、雇用を守る目的で自身がマラソン大会に参加して寄付を募るなど資金調達に奔走した経緯を明かした。

2020年には公益財団法人京都大学iPS細胞研究財団を設立し、職員の正規雇用化を実現させたが、組織維持のために今後も継続した支援が必要であると語った。並行して、患者自身の細胞を自動化技術で低コストで作製する「マイiPS」構想に向けた技術開発も進展していると報告した。

最後に山中教授は、実用化への道のりを自身の趣味であるマラソンに例え、ようやく中間地点に到達したところであり、後半になるほど過酷さが増し、ここからが本当の勝負であると語った。米中をはじめとする世界的な競争が激化する中で、日本が今後も対等に競い合うためにはオールジャパン体制の維持が不可欠であると力説し、さらなる研究開発へ向けた強い決意を示した。